{"register":{"columns":[{"header":"Numer projektu","value":"ID5","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"sequence":{"regex":"ID{#ID_1}"},"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Rodzaj dokumentu","registerId":20874195,"dictionaryValues":[{"id":"Projekty innych dokumentów rządowych","value":"Projekty innych dokumentów rządowych"}],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Typ dokumentu","registerId":20874195,"dictionaryValues":[{"id":"D – pozostałe projekty","value":"D – pozostałe projekty"}],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Cele projektu oraz informacja o przyczynach i potrzebie rozwiązań planowanych w projekcie","value":"Plan dla Chorób Rzadkich, zwanego dalej „Planem” jest dokumentem operacyjnym i wymaga wielopodmiotowego i wieloetapowego zaangażowania. Realizacja wszystkich określonych zadań została zaplanowana na 3 lata, jednak z uwagi na powstałe początkowe opóźnienie czas ten uległ skróceniu, dlatego konieczne jest wydłużenie prac nad Planem do końca 2024 r., w celu umożliwienia prawidłowej i terminowej jego realizacji. Projektowana uchwała została przygotowana z uwagi na potrzebę dostosowania harmonogramu oraz zadań Planu, określonych w załączniku do uchwały nr 110 Rady Ministrów z dnia 24 sierpnia 2021 r. w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich (M.P. poz. 883). Tożsama z wydłużeniem realizacji Planu jest zmiana harmonogramu wykonania poszczególnych zadań. ","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Istota rozwiązań planowanych w projekcie, w tym proponowane środki realizacji","value":"Przedmiotem zmian jest wydłużenie terminu realizacji Planu do końca 2024 r. oraz zmiany lub korekta terminu realizacji zadań, w szczególności dotyczących:\n1) współpracy z ekspertami tworzącymi zespoły ekspertów oraz realizacja zadań merytorycznych Planu – do 31 grudnia 2024 r.;\n2) opracowania krajowych zaleceń powoływania ośrodków eksperckich chorób rzadkich – do 31 grudnia \n2023 r.;\n3) powołania specjalistycznych ośrodków eksperckich chorób rzadkich – od 31 grudnia 2023 r.;\n4) opracowania, wyboru i wdrożenia sposobu rozliczania świadczeń opieki zdrowotnej udzielanych pacjentom z chorobą lub chorobami rzadkimi z zakresu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej oraz leczenia szpitalnego – od 1 stycznia 2024 r.;\n5) analizy w celu uzupełnienia wykazu świadczeń gwarantowanych oraz taryfikacji, oraz określenie sposobu finansowania badań genetycznych – do 30 czerwca 2024 r.;\n6) analizy rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w celu uzupełnienia świadczeń gwarantowanych oraz taryfikacji, oraz określenie sposobu finansowania wysokospecjalistycznych niegenetycznych badań laboratoryjnych wykorzystywanych w diagnostyce i monitorowaniu chorób rzadkich – do 30 czerwca 2024 r.;\n7) opracowania zasad i wdrożenie kontroli jakości laboratoriów wykonujących wielkoskalowe badania genomowe mające zastosowanie w diagnostyce genetycznej chorób rzadkich – do 31 grudnia 2024 r.;\n8) opracowania zasad i wdrożenie kontroli jakości laboratoriów wykonujących wysokospecjalistyczne niegenetyczne badania laboratoryjne, wykorzystywane w diagnostyce i monitorowaniu chorób rzadkich – do 31 grudnia 2024 r.;\n9) zwiększenia dostępu do nowoczesnej aparatury medycznej oraz poprawa infrastruktury podmiotów leczniczych – do dnia 31 grudnia 2024 r.;\n10) analizy możliwości wprowadzenia wielokryterialnej analizy decyzyjnej do formalnej oceny HTA leków w chorobach rzadkich – do 31 grudnia 2024 r.;\n11) opracowania zasad prowadzenia programów wczesnego dostępu (ZPW);\n12) rozliczania produktów, głównie środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, stosowanych w trakcie hospitalizacji i sprowadzanych w ramach procedury importu docelowego przez szpital – do dnia 31 grudnia 2023 r.;\n13) rozliczania produktów, głównie środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, dla chorych wnioskujących o import docelowy tych produktów indywidualnie; \n14) identyfikacji istniejących rejestrów chorób rzadkich w Rzeczypospolitej Polskiej i uporządkowania ich statusu prawnego – do 30 maja 2024 r.;\n15) utworzenia i prowadzenia Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich (PRCR) – do 31 października 2024 r.;\n16) nowelizacji rozporządzenia o dokumentacji medycznej celem włączenia Karty Pacjenta z Chorobą Rzadką – do 30 czerwca 2024 r.;\n17) opracowania Karty Pacjenta z Chorobą Rzadką – do dnia 30 listopada 2024 r.;\n18) zaplanowania i realizacji ogólnopolskiej kampanii społecznej poświęconej problematyce chorób rzadkich oraz upowszechnienia informacji o Planie dla Chorób Rzadkich – do dnia 31 grudnia 2024 r.\n\nZaproponowano również zmiany o charakterze organizacyjnym. Propozycje te dotyczą wstępu gdzie: \n1) zaproponowano wykreślenie zadania związanego z przyjęciem definicji chorób rzadkich i definicji leków przeznaczonych do terapii im dedykowanych, z uwagi na fakt, że definicje te regulowane są powszechnie obowiązującymi zasadami unijnymi; \n2) dodano zadanie pt. \"Współpraca z ekspertami tworzącymi zespoły ekspertów oraz realizacja zadań merytorycznych Planu dla Chorób Rzadkich\" w celu doszczegółowienia ich roli w realizacji Planu. Zespoły te zajmują się realizacją zadań merytorycznych wynikających z Planu dla Chorób Rzadkich.\nW zakresie Obszaru I „Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich” – przeredagowano treść zadania dotyczącą powołania ośrodków eksperckich chorób rzadkich w celu umożliwienia ekspertom we współpracy z ministrem właściwym do spraw zdrowia opracowania kryteriów i warunków formalnych powoływania takich ośrodków. Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich pozostające poza Europejskimi Sieciami Referencyjnymi będą nominowane przez Ministra Zdrowia na postawie spełnienia kryteriów europejskich. Ponadto ośrodki te otrzymają dokument potwierdzający członkostwo w krajowych OECR i zostaną opatrzone stosownym oznaczeniem identyfikującym sieć OECR. Przeredagowano treść zadania nr 5 – opracowanie, wybór i wdrożenie sposobu rozliczania świadczeń opieki zdrowotnej udzielanych pacjentom z chorobą lub chorobami rzadkimi z zakresu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej oraz leczenia szpitalnego, z uwagi na fakt, że w trakcie ustalania szczegółów jego realizacji powstała nowa koncepcja finansowania świadczeń udzielaniach w ramach OECR, a szczegóły jej realizacji zostaną określone we właściwych zarządzeniach Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. \nW zakresie Obszaru II – „Kierunki poprawy diagnostyki chorób rzadkich” – z uwagi na fakt, że Plan jest dokumentem operacyjnym zakładającym realizację zadań w określonym czasie przeredagowano treść zadań dotyczącą certyfikacji laboratoriów i zaproponowano wprowadzenie określenia kontrola jakości laboratoriów, której szczegóły zostaną uzgodnione z podmiotami współpracującymi przy realizacji Planu.\nW zakresie Obszaru III – „Dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich”:\na) zaproponowano wykreślenie zadania określenia i wprowadzenia do ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2023 r. poz. 826, z późn. zm.) wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość dla leków zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich;\nb) w ramach zadania wsparcie i wykorzystanie zaawansowanych instrumentów podziału ryzyka, uznano za niekorzystne narzucanie konkretnych propozycji implementacji instrumentów dzielenia ryzyka i pozostawienie dowolności ich kształtowania w przedmiotowym obszarze;\nc) w ramach zadania opracowanie uproszczonej procedury wnioskowania o refundację leków o niewielkim wpływie na budżet płatnika, uznano brak możliwości uwzględnienia technologii, dla których jest wystarczająca opinia konsultanta krajowego i uproszczona symulacja wydatków płatnika oraz przeredagowano treść wstępu do zadania zgodnie z ustawą z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych – zmiany dotyczące obejmowania refundacją technologii lekowych o ugruntowanej skuteczności;\nd) uregulowanie i stosowanie procedury obejmowania refundacją leków poza wskazaniami refundacyjnymi pozwala na odstąpienie od opracowania dodatkowej procedury rozszerzenia refundacji leku o dodatkowe pozarejestracyjne wskazanie „choroba rzadka”;\ne) zaproponowano usunięcie wprowadzenia wskazania „choroba rzadka” wśród wskazań refundacyjnych, w których leki i wyroby medyczne wydawane są bezpłatnie, ponieważ ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych nie jest miejscem właściwym do definiowania rodzajów chorób występujących w populacji, zaś zawarte w niej regulacje nie odnoszą się wyłącznie do chorób rzadkich. Wprowadzenie indywidualnych regulacji dotyczących wybranej grupy chorób wskazywałoby na preferencje określonych grup chorób w stosunku do innych, a zatem mogłoby być uznane za przejaw dyskryminacji;\nf) w zakresie dostępu do leków dopuszczonych w leczeniu chorób rzadkich zaproponowano zmianę w zakresie stosowania leków w ramach zastosowania podyktowanego współczuciem (ZPW) poprzez wykreślenie leków badanych w chorobach rzadkich, z uwagi na fakt, że procedura ZPW dotyczy wszystkich produktów leczniczych badanych, po badaniach lub przed rejestracją, nie tylko leków dotyczących chorób rzadkich. Ponadto usunięto zapis dotyczący stosowania leków w ramach ZPW jedynie do czasu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Dodatkowo przeredagowano opis procedury ZPW, w szczególności zaakcentowano zasady refundacji produktów sprowadzanych w ramach importu docelowego;\ng) w zakresie dostępu do leków stosowanych w chorobach rzadkich przed ich dopuszczeniem do obrotu i przed uzyskaniem refundacji ze środków publicznych zaproponowano zmianę w zakresie przeredagowania treści, a także wskazaniem Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych jako podmiotu odpowiedzialnego za procedurę ZPW;\nh) w zakresie poprawy dostępu do leków i środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego sprowadzanych w ramach importu docelowego przez możliwość ich rozliczania w oddziale szpitalnym oraz finansowania dla chorych leczonych ambulatoryjnie zaproponowano zmiany polegające na przeredagowaniu treści, co przekłada się na większą dostępność do terapii finansowanych ze środków publicznych i skutkować będzie odstąpieniem od związania Ministra Zdrowia: negatywną rekomendacją Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (art. 39 ust. 3e pkt 1 ustawy o refundacji), upływu okresu jednego roku, o którym mowa w art. 39 ust. 3d ustawy o refundacji, w przypadku leków dopuszczonych do obrotu a niedostępnych w obrocie (art. 39 ust. 3e pkt 4 ustawy o refundacji) oraz możliwości zastosowania procedury wydania zgody przez Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych na obcojęzyczną treść oznakowania opakowania dla określonej ilości opakowań leków sierocych określonych w rozporządzeniu (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów leczniczych (art. 39 ust. 3e pkt 5 ustawy o refundacji).\nW zakresie Obszaru IV – „Rejestry chorób rzadkich”, gdzie zgodnie z obecnym stanem prawnym nie ma możliwości wymiany danych pomiędzy dwoma różnymi rejestrami medycznymi, zdecydowano, że Polski Rejestr Chorób Rzadkich nie będzie zasilany danymi pochodzącymi z Polskiego Rejestru Wad Wrodzonych i odwrotnie. Rejestry te będą funkcjonować niezależnie.\nW zakresie Obszaru V – „Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką”, zaproponowano usuniecie zadania w brzmieniu: „Opracowanie aplikacji mobilnych służących poprawie wymiany informacji i poprawie jakości życia pacjentów z chorobami rzadkimi (aplikacja na smartfony)” Podczas pracy nad realizacją Planu ustalono, że wystarczającą wersją Platformy Informacyjnej „Chorób Rzadkich” jest stworzenie strony internetowej, jako jednego kompleksowego źródła informacji, dotyczącego chorób rzadkich. Platforma ma być responsywna, a jej komponenty dostosowane do prawidłowego wyświetlania także na urządzeniach mobilnych. Ponadto, zaproponowano nowe brzmienie zadania „Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką”, z uwagi na konieczność ujednolicenia nazewnictwa tego typu produktów w systemie opieki zdrowotnej. \nW zakresie Obszaru VI – „Platforma Informacyjna Choroby Rzadkie” – zawarto zmianę podmiotu odpowiedzialnego za powołanie Zespołu Redakcyjnego Platformy. Minister Zdrowia będzie powoływał zespół redakcyjny, który dotychczas był powołany w ramach pracy Centrum e-Zdrowia.","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Oddziaływanie na życie społeczne nowych regulacji prawnych","value":"","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":false,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Spodziewane skutki i następstwa projektowanych regulacji prawnych","value":"","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":false,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Sposoby mierzenia efektów nowych regulacji prawnych","value":"","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":false,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Organ odpowiedzialny za opracowanie projektu","registerId":20874195,"dictionaryValues":[{"id":"MZ","value":"MZ"}],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Osoba odpowiedzialna za opracowanie projektu","value":"Izabela Leszczyna Minister Zdrowia ","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Organ odpowiedzialny za przedłożenie projektu RM","registerId":20874195,"dictionaryValues":[{"id":"MZ","value":"MZ"}],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Planowany termin przyjęcia projektu przez RM","value":"II kwartał 2024 r. WYCOFANY","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Informacja o rezygnacji z prac nad projektem","value":"Wykreślenie projektu z Wykazu prac legislacyjnych i programowych Rządu jest związane z koniecznością przygotowania nowego całościowego Planu dla Chorób Rzadkich, który będzie dotyczył lat 2024 i 2025. Z uwagi na zakończenie z dniem 31 grudnia 2023 r. realizacji dotychczasowego Planu dla Chorób Rzadkich obecnie nowelizacja uchwały nr 110 Rady Ministrów z dnia 24 sierpnia 2021 r. w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich (M.P. poz. 883) nie jest możliwa.","registerId":20874195,"dictionaryValues":[],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"},{"header":"Status realizacji","registerId":20874195,"dictionaryValues":[{"id":"Wycofany","value":"Wycofany"}],"nestedValues":[],"showInContent":true,"positionSelector":".article-area__article h2","insertMethod":"after"}]}}