1 lipca 2024 r. Ministerstwo Zdrowia wprowadziło emicizumab na listę refundacyjną.

Kolejnym krokiem było przeprowadzenie przetargu na zakup produktu, który został rozstrzygnięty 5 listopada 2024 r.

Od 8 listopada br. szpitale podpisują umowy na realizację programu lekowego dla dzieci z hemofilią, w ramach którego stosowany będzie lek zawierający substancję czynną emicizumab. Pierwsi mali pacjenci otrzymali już lek.

Zgodnie z informacjami przekazanymi Ministrowi Zdrowia przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia łącznie 15 specjalistycznych ośrodków leczenia hemofilii w Polsce będzie stosowało u dzieci nową, podskórną terapię.

Emicizumab od 2020 roku dostępny jest też dla pacjentów z obecnością inhibitora czynnika VIII, u których próba wywołania immunotolerancji zakończyła się niepowodzeniem lub wystąpiły przeciwskazania do tego typu leczenia, a także w wyjątkowych przypadkach dla dzieci bez inhibitora w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Podkreślamy, że emicizumab oraz koncentraty czynnika krzepnięcia (refundowane już wcześniej) to dwie różne terapie, stosowane w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią.

Emicizumab jest bispecyficznym przeciwciałem monoklonalnym, który powoduje łączenie aktywnego czynnika IX z czynnikiem X – białek koniecznych do aktywacji naturalnej kaskady krzepnięcia.

Z kolei koncentraty czynnika krzepnięcia są klasycznym sposobem leczenia, dostarczającym bezpośrednio brakujący czynnik krzepnięcia, co umożliwia skuteczne zatrzymanie krwawień oraz ich profilaktykę.

Zwracamy uwagę na brak bezpośrednich badań porównujących emicizumab oraz koncentraty czynników krzepnięcia. W związku z powyższym nie jest możliwe porównanie skuteczności leczenia tymi sposobami, na co zwracał uwagę Prezes Agencji Oceny Technologii Leczniczych i Taryfikacji w rekomendacji nr 141/2023 z 8 grudnia 2023 r.

W porozumieniu z Instytutem Matki i Dziecka informujemy, że na podstawie praktyki klinicznej, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego, lekarz w porozumieniu z opiekunami dziecka, może uznać za korzystniejsze dla pacjenta pozostanie przy dożylnych czynnikach krzepnięcia. Koncentraty czynników krzepnięcia mają bezpośredni i natychmiastowy efekt działania, co pozwala na szybkie zahamowanie krwawienia. Czynniki krzepnięcia podaje się również w przypadku krwawień u pacjentów otrzymujących emicizumab. Szybkie zahamowanie krwawienia jest kluczowe dla ratowania życia i zdrowia pacjenta.

Ministerstwo Zdrowia pragnie przeprosić za wypowiedź przedstawiciela Ministerstwa w trakcie posiedzenia zespołu parlamentarnego do spraw chorób rzadkich, która uraziła rodziców małych pacjentów. Te słowa nie powinny były paść.

Jednocześnie podkreślamy, że działania Ministerstwa zawsze koncentrują się na systematycznej poprawie sytuacji zdrowotnej pacjentów, czego najlepszym dowodem są kolejne listy refundacyjne.