Dokument powstał w oparciu o założenia Światowej Organizacji Zdrowia, dotyczące tworzenia i wdrażania polityki lekowej z roku 2016. Zgodnie z wytycznymi, wyznacza on średnio- i długoterminowe cele stawiane uczestnikom i decydentom rynku farmaceutycznego oraz identyfikuje główne narzędzia ich osiągnięcia.
Polityka Lekowa przedstawia poszczególne elementy ekosystemu farmakoterapii, opisując stan aktualny, identyfikując zasadnicze problemy i charakteryzując kluczowe wyzwania. Wskazuje również cele, narzędzia ich osiągnięcia oraz określa sposoby pomiaru efektów. Struktura dokumentu wpisuje się w obszary nakreślone przez Światową Organizację Zdrowia. Obejmuje również dodatkowe aspekty charakterystyczne dla naszego kraju – kwestię wzmocnienia krajowego przemysłu farmaceutycznego oraz szczególną rolę, którą mają do odegrania systemy z zakresu e-zdrowia. Z uwagi na rosnącą rolę profilaktyki i potrzebę zapobiegania chorobom, dotyczy również profilaktyki pierwotnej. Demografia i epidemiologia nakreślają podstawowe priorytety terapeutyczne, którymi kieruje się polityka lekowa.
Celem polityki lekowa państwa jest zapewnienie pacjentom szerokiego dostępu do skutecznych i bezpiecznych leków oraz przejrzystego i racjonalnie działającego systemu refundacji leków, który wspiera aktywności inwestycyjne na terenie Polski oraz rozwój polskiej gospodarki. 

W takim duchu Ministerstwo Zdrowia zdefiniowało strategiczne cele w dziedzinie gospodarki lekami w Polsce, które wpisują się w kluczowe dążenia Światowej Organizacji Zdrowia w odniesieniu do polityk lekowych, tj.:
•    Dostępność – równość w dostępie i przystępność najpotrzebniejszych leków;
•    Jakość - jakość, bezpieczeństwo i skuteczność wszystkich leków;
•    Racjonalne stosowanie - promowanie efektywnego kosztowo użycia leków przez pracowników służby zdrowia i pacjentów .

1. Zmniejszenie zapadalności na choroby zakaźne poprzez skuteczne działania profilaktyczne.
2. Zapewnienie bezpiecznych i skutecznych leków, dostępnych w odpowiednim miejscu i czasie.
3. Systematyczne poprawianie stanu zdrowia populacji, dzięki optymalizacji wydatków publicznych, zapewniających możliwie najszerszy dostęp do skutecznych, bezpiecznych i kosztowo-efektywnych terapii.
4. Wzmacnianie i sukcesywny rozwój potencjału sektora farmaceutycznego w Polsce.
5. Uzyskiwanie jak najlepszego efektu zdrowotnego poprzez racjonalizację leczenia farmakologicznego w oparciu o dowody naukowe i wytyczne kliniczne, skuteczny nadzór oraz efektywną współpracę lekarzy i farmaceutów.
6. Systematyczne podnoszenie efektywności systemu ochrony zdrowia  w Polsce i osiągnięcie dodatkowych wyników zdrowotnych dzięki wykorzystaniu systemów informacyjnych. 

Każdy z celów strategicznych jest opisany przez towarzyszące mu cele szczegółowe, których realizacja gwarantuje osiągnięcie pożądanych wyników o charakterze strategicznym.     

Kluczowym wyzwaniem dla systemu ochrony zdrowia w najbliższym czasie będzie wzrost zapadalności  na choroby przewlekłe, głównie układu sercowo-naczyniowego i nowotworowe, związany z zachodzącymi zmianami demograficznymi. Z tego powodu wzrośnie zapotrzebowanie na świadczenia zdrowotne, w tym leki. 
Istotnym zadaniem państwa w ramach polityki lekowej jest profilaktyka pierwotna, która wpisuje się w potrzebę wzmocnienia działań prewencyjnych. Na przestrzeni ostatnich dekad szczepienia ochronne pozwoliły znacząco zredukować niektóre choroby zakaźne i osłabić przebieg pozostałych. W obliczu migracji ludności oraz wzrastającej liczby dzieci niepoddanych obowiązkowym szczepieniom ochronnym, istnieje konieczność  wprowadzenia nowych rozwiązań w tym obszarze. 
Polska może  znacznie lepiej wykorzystać potencjał w obszarze badań klinicznych, zapewnić efektywniejszą dystrybucję farmaceutyczną, która dzisiaj zmaga się ze zjawiskami takimi jak „odwrócony łańcuch dystrybucji” oraz wzmocnić nadzór farmaceutyczny, od którego oczekuje się podjęcia działań naprawczych.  

Polityka lekowa realizowana jest w szczególności poprzez zapewnienie pacjentom możliwości faktycznego korzystania z niezbędnej farmakoterapii. Finans¬¬owanie leków ze środków publicznych służy zapewnieniu największej możliwej dostępności poprzez ograniczenie barier ekonomicznych. W okresie ostatnich 5 lat poziom współpłacenia pacjentów systematycznie spada, dostęp do niektórych terapii jest jednak wciąż niezadawalający. Szczególne wyzwanie stanowi kwestia dostępności innowacyjnych technologii lekowych zgodnie z wytycznymi klinicznymi i standardami europejskimi..
Polityka lekowa powinna wspierać rozwój polskiego przemysłu farmaceutycznego, który powinien stać się filarem gospodarki narodowej.  Strategia na rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju wskazuje na potrzebę „wzmocnienia roli i sukcesywnego rozwoju potencjału sektora farmaceutycznego i wyrobów medycznych w Polsce” . Polski przemysł farmaceutyczny stoi dziś przed wyzwaniem związanym z dołączeniem do rewolucji biotechnologicznej, która zaszła na świecie w ostatnich dekadach. W celu zabezpieczenia potrzeb zdrowotnych społeczeństwa i redukcji deficytu w handlu zagranicznym lekami, niezbędne jest podjęcie działań, które przełożą się na wzrost jego konkurencyjności.

Rola pracowników służby zdrowia w realizacji polityki zdrowotnej jest niezwykle istotna. Dbałość o prawidłowy przebieg farmakoterapii jest domeną lekarzy, farmaceutów 
i pielęgniarek uprawnionych do wypisywania recept, którzy poprzez skoordynowane działania dążą do uzyskania określonych efektów zdrowotnych. Racjonalizacja leczenia farmakologicznego w oparciu o dowody naukowe i wytyczne kliniczne wymaga podjęcia działań organizacyjnych i legislacyjnych. 
Informatyzacja systemu opieki zdrowotnej jest kluczowa także dla polityki lekowej. Od wielu lat w Polsce podejmowane są działania ukierunkowane na podniesienie sprawności systemu opieki zdrowotnej i osiągnięcie dodatkowych efektów zdrowotnych w populacji dzięki wsparciu informatycznemu poszczególnych procesów i udostępnianiu różnego rodzaju informacji (tzw. e-zdrowie). Jest to bardzo istotny obszar, który wymaga systemowego podejścia. Zinformatyzowanie procesu wystawiania, realizacji oraz otaksowania i rozliczenia recept usprawni i uszczelni system nadzoru nad obrotem lekami, w tym refundowanymi i ułatwi analizy sytuacji na rynku leków.

Cele polityki lekowej i stopień ich realizacji będą poddawane ocenie zarówno w zakresie wpływu na zdrowie populacji jak i oddziaływania na gospodarkę. Przyjęcie dokumentu będzie wymagało wprowadzenia zmian legislacyjnych i związanych z nimi ewolucyjnych zmian dostosowawczych systemu. Polityka Lekowa Państwa będzie wdrażana poprzez przyjmowane akty prawne i  realizowana przez właściwe organy władzy publicznej, tworzące odpowiednie warunki działania dla podmiotów gospodarczych oraz organizacji pacjentów.
Dokument obejmuje perspektywę czterech kolejnych lat i  powinien zostać zaktualizowany po dwóch latach obowiązywania. 

Polityka lekowa jest integralną częścią polityki zdrowotnej, stanowi jednak również element polityki społecznej, finansowej i rozwojowej. Dostęp do skutecznych i bezpiecznych leków, które zaspokajają potrzeby zdrowotne społeczeństwa i przyczyniają się do poprawy jakości życia jest realizowany między innymi poprzez monitorowanie i kontrolowanie procesu dostarczania leku pacjentom na każdym jego etapie: od momentu jego powstawania, poprzez badania kliniczne, wytwarzanie, dopuszczenie do obrotu, dystrybucję hurtową, sprzedaż detaliczną, a także bieżący nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii. Obszar ten wymaga szczególnej troski z uwagi na znaczenie dla życia i zdrowia pacjentów