Czym jest badanie kliniczne i dlaczego się je przeprowadza?

Zgodnie z definicją  zawartą w Ustawie z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. 2001 Nr 126 poz. 1381 z późn.zm.), badaniem klinicznym jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność”

Badaniem klinicznym jest każde badanie z udziałem ludzi, przeprowadzane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności substancji aktywnej zawartej w badanym produkcie leczniczm leku. 

Badania kliniczne przeprowadzane są na całym świecie. W badaniach I fazy biorą udział wyłącznie ochotnicy. Badanie kliniczne służy potwierdzeniu działania substancji podanej pacjentowi, jego celem jest sprawdzenie takich parametrów jak skuteczność czy działania niepożądane.  
Badania kliniczne są kluczowym etapem procesu rozwoju nowych leków, niezwykle istotnym dla postępu w medycynie i farmacji. Musimy pamiętać, że w dalszym ciągu społeczeństwa borykają się z wieloma chorobami i oczekują skutecznych i bezpiecznych terapii. Udział w badaniach klinicznych ułatwia wielu pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii wykraczających poza standardową opiekę medyczną. Prowadzenie badań klinicznych dla ośrodków badawczych i lekarzy jest okazją do poszerzenia wiedzy, wymiany doświadczeń i udziału w międzynarodowych projektach badawczych. 

Ze względu na bezpieczeństwo pacjentów nie można wprowadzić leku na rynek jedynie na podstawie badań przeprowadzonych w laboratorium oraz z udziałem zwierząt. Preparat przebadany wyłącznie na zwierzętach nie jest lekiem, nie można wprowadzać na rynek nowych leków bez etapu badań klinicznych.

Główną rolę w badaniach klinicznych pełnią uczestnicy badań: zdrowi i chorzy. Bez ich zaangażowania, udziału, rzetelnej współpracy z lekarzami-badaczami i ośrodkiem badawczym nie byłoby możliwe określenie czy badany produkt leczniczy jest bezpieczny i skuteczny. Innymi słowy, nie byłoby możliwe wprowadzanie na rynek coraz nowocześniejszych i skuteczniejszych leków dla chorych ludzi.

2.  Kto może wziąć udział w badaniu klinicznym? 

W badaniu klinicznym mogą wziąć udział osoby spełniające wymagania opisane w protokole badania zatwierdzonym przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych i pozytywnie zaopiniowanym przez Komisję Bioetyczną.
Potencjalni uczestnicy mogą zgłosić się do badań sami lub mogą być zaproszeni do udziału w badaniu klinicznym przez  Badacza.
Po uzyskaniu pełnej informacji i podpisaniu świadomej zgody przez potencjalnego uczestnika badacz dokonuje oceny czy wymagania protokołu są spełnione. Dotyczą one najczęściej stopnia zaawansowania choroby, innych chorób, przyjmowanych leków, itp). Badacz decyduje o włączeniu pacjenta do badania, jeżeli spełnia on wymagania protokołu.

3.   Czym jest informacja i świadoma zgoda? 

Informacja dla pacjenta jest dokumentem przeznaczonym dla potencjalnego uczestnika badania, w którym opisane są szczegółowo wszystkie aspekty badania klinicznego. Dokument ten może być przekazany potencjalnemu uczestnikowi tylko jeżeli został uprzednio zatwierdzony przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych i Komisję Bioetyczną. Dokument służy zapoznaniu potencjalnego uczestnika z celami, przebiegiem badania, korzyściami, ryzykami, obowiązkami, prawami uczestnika i innymi zagadnieniami, które są ważne dla podjęcia świadomej decyzji o uczestnictwie (lub braku uczestnictwa) w danym badaniu klinicznym.

Formularz świadomej zgody to dokument, na którym uczestnik składa swój podpis i datę,  jeżeli zdecyduje się wziąć udział w badaniu klinicznym. Dzieje się to po uzyskaniu  wyczerpującej informacji od lekarza prowadzącego badanie (badacza). Formularz Świadomej Zgody oraz Informacja dla uczestnika badania klinicznego występują często jako jeden połączony dokument. Pacjent otrzymuje swój egzemplarz Informacji i Zgody. Wyrażenie świadomej zgodu pacjenta na badanie jest koniecznym warunkiem poddania uczestnika badania jakiejkowiek procedurze badania klinicznego. 

Udział małoletniego (tj. osoby poniżej 18 roku życia) w badaniu kliniczym jest dopuszczalny tylko za pisemną zgodą jego przedstawiciela ustawowego. Jeżeli małoletni ukończył 16 lat lub nie ukończył 16 lat i jest w stanie z rozeznaniem wypowiedzieć opinię w sprawie swego uczestnictwa w badaniu kliniczym, konieczna jest także jego pisemna zgoda. W przypadku osób ubezwłasnowolnionych zgodę na badanie może wyrazić przedstawiciel ustawowy takiej osoby. W przypadku osób posiadających pełnię praw, które nie mogą jednak wyrazić zgody na badanie (bo np. są nieprzytomne) zgodnie z polskim przepisami zgodę na ewentualny udział w badaniu może wyrazić odpowiedni sąd opiekuńczy. 

4. Jakie są prawa pacjenta biorącego udział w badaniu? 

Prawa pacjenta uczestniczącego w badaniu klinicznym opisane są w Zasadach Dobrej Praktyki Klinicznej[link do słownika], międzynarodowym standardzie prowadzenia badań klinicznych obowiązującym też w Polsce. Więcej informacji o Prawach Pacjenta w badaniu klinicznym znajdziesz TUTAJ [Link do Prawa pacjenta].

5.Jakie są zagrożenia związane z uczestnictwem w badaniu? 

Badania kliniczne podlegają bardzo szczegółowym procedurom i wnikliwej kontroli na każdym etapie. Wszystko po to, by zminimalizować ryzyka związane z prowadzeniem badania, w tym zwłaszcza ryzyka mogące skutkować szkodą dla uczestnika badania (pacjenta).

Najważniejsze ryzyka dla pacjenta związane są z możliwością wystąpienia działań i zdarzeń niepożądanych w związku ze stosowaniem badanego produktu lub w związku z wykonywanymi procedurami badania.

Inne ryzyka mogą wynikać z naruszenia praw uczestnika, na przykład jeżeli:
•  zostanie on włączony do badania bez podania pełej informacji lub wyrażonej świadomej zgody na udział w badaniu klinicznym, 
•  jego prawa do wycofania się lub ochrony danych osobowych nie będą respektowane. 

Czasem do powstania szkody może przyczynić się sam pacjent, jeżeli nie przestrzega zaleceń medycznych.
Za minimalizowanie ryzyka związanego z uczestnictwem w badaniu odpowiadają wszystkie strony włączone w badanie. Szczególnie ważne są kwalifikacje lekarzy i zespołu badawczego, który przechodzi dodatkowe szkolenia związane z każdym badaniem klinicznym. Monitorowanie przebiegu badania przez sponsora ma na celu bieżące zapewnienie bezpieczeństwa pacjentów biorących udział w badaniu.

6.  W jaki sposób chronione jest bezpieczeństwo uczestników?

Każde badanie kliniczne musi uzsykać zgodę komisji bioetycznej i pozwolenie Prezesa Urzędu Rejestracji PLWMiPB.  Badanie kliniczne musi być uzasadnione naukowo i oparte na zasadach etycznych. Badanie musi być również prowadzone przez osoby posiadające odpowiednio wysokie kwalifikacje zawodowe, wiedzę naukową i doświadczenie w pracy z pacjentami. W trakcie badania klinicznego badacza zapewnia uczestnikowi badania właściwą opiekę medyczną. Sponsor badania dokonuje bieżącej oceny bezpieczeństwa w prowadzonym badaniu klinicznym. Jest również zobowiązany do monitorowania badania tzn. sprawdzania czy badanie jest prowadzone zgodnie z zatwierdzonym protokołem. Sposób prowadzenia badania może być również sprawdzony przez Prezesa Urzędu, do którego zadań należy prowadzenie inspekcji badań klinicznych. Inspekcję badań klinicznych w zakresie zgodności tych badań z wymaganiami Dobrej Praktyki Klinicznej przeprowadza Inspekcja Badań Klinicznych oraz właściwe organy państw członkowskich Unii Europejskiej lub państw członkowskich Europejskiego Porozumienia o Wolnym Handlu (EFTA) - stron umowy o Europejskim Obszarze Gospodarczym. Inspektor może w szczególności: - dokonywać inspekcji badań klinicznych: ośrodków badawczych, w których jest prowadzone badanie kliniczne, siedziby sponsora, organizacji prowadzącej badanie kliniczne na zlecenie lub innego miejsca uznanego za istotne z punktu widzenia prowadzenia badania klinicznego, w tym mają prawo wstępu do wszystkich pomieszczeń w ośrodkach badawczych, w których jest prowadzone badanie kliniczne;
- żądać przedstawienia dokumentacji i innych danych dotyczących badania klinicznego, w tym ewidencji badanych produktów leczniczych;
- żądać wyjaśnień dotyczących badania klinicznego oraz przedstawionej dokumentacji.

Jeżeli w  trakcie prowadzenia badania klinicznego zaistnieje uzasadnione podejrzenie, że warunki, na podstawie których zostało wydane pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego, lub warunki, na jakich zostało rozpoczęte i jest prowadzone przestały być spełniane, lub uzyskane informacje uzasadniają wątpliwości co do bezpieczeństwa lub naukowej zasadności prowadzonego badania klinicznego, lub istnieje uzasadnione podejrzenie, że sponsor, badacz lub inna osoba uczestnicząca w prowadzeniu badania klinicznego przestała spełniać nałożone na nią obowiązki, Prezes Urzędu wydaje decyzję:

1) nakazującą usunięcie uchybień w określonym terminie lub
2) o zawieszeniu badania klinicznego, albo
3) o cofnięciu pozwolenia na prowadzenie badania klinicznego.

7. Czy ponoszę jakiekolwiek koszty związane z udziałem w badaniu?

Pacjent nie ponosi kosztów wizyt, procedur, leków w badaniu – są one dla uczestnika badania bezpłatne. 

8. Czy mogę się wycofać z badania, a jeśli tak, czy ponoszę jakieś straty?

Pacjent może w każdej chwili zakończyć udział w badaniu, jeżeli uzna, że leży to w jego interesie. Powinien jednak poinformować o swojej rezygnacji lekarza. Powinien także zgłosić się w wyznaczonym terminie na wizytę kontrolną, która ma na celu ocenę stanu zdrowia po zakończeniu udziału w badaniu.

Rezygnacja z udziału w badaniu w czasie jego trwania nie pociąga za sobą żadnych konsekwencji. Obowiązkiem lekarza jest zapewnienie dalszego leczenia, zgodnie z przyjętymi zasadami sztuki lekarskiej.

9. Co należy wziąć pod uwagę przed przystąpieniem do badania klinicznego?

Dotyczy pacjentów:
•    Rozważyć potencjalne korzyści i działania uboczne przed podjęciem decyzji o udziale w badaniu.
•    Rozważyć możliwości zaangażowania czasowego.
•    Zapoznać się dokładnie z „informacją dla uczestnika”, w razie wątpliwości zadać pytania lekarzowi-badaczowi.
•    Stosować się do zasad zawartych w „informacji dla uczestnika”. 
•    Przed odbyciem procedur kwalifikacyjnych podpisać „formularz świadomej zgody” w obecności lekarza-badacza, po upewnieniu się, że wszystkie zapisy w informacji są klarowne.
•    Najczęściej należy przyjść na badanie kwalifikacyjne na czczo i z danymi dotyczącymi historii choroby takie jak wyniki badań laboratoryjnych, diagnostycznych i obrazowych, spis przyjmowanych leków, karty wypisowe z pobytów w szpitalu. Wszystkie dokumenty zostaną zwrócone. W trakcie badania kwalifikacyjnego odbywa się wywiad lekarski, badanie lekarskie, pobierana jest krew i mocz do analizy, badane są ciśnienie i tętno. W zależności od badanego leku, mogą być również przeprowadzane  inne badania pozwalające na ustalenie, czy pacjent może uczestniczyć w badaniu.