Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne (przede wszystkim wrodzone i nabyte niedobory czynników krzepnięcia, immunokoagulopatie i trombocytopatie) należą do chorób rzadko występujących. Osoby chore wymagają stałego dostępu do koncentratów czynników. Wysokie koszty zakupu tych leków, nawet przy stosunkowo małej grupie chorych, sprawiają, że kwestia prawidłowego leczenia osób chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne urasta do problemu społecznego. Prawidłowy dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia oraz ich zastosowanie w leczeniu dla tej grupy chorych ma wpływ na ich zdrowie, a nawet życie. Celem Programu jest zapewnienie szybkiego i dobrego dostępu do czynników krzepnięcia na terenie całego kraju, co daje chorym szanse na niemal normalne życie i minimalizuje ryzyko wystąpienia ciężkich powikłań. Ministerstwo Zdrowia dokłada wszelkich starań, by zapewnić ciągłość leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne oraz dostęp do odpowiednich ilości leków niezbędnych do skutecznego leczenia. Działania określone w Programie są zgodne z potrzebami zdrowotnymi i wyzwaniami systemu opieki zdrowotnej, a dobro pacjentów oraz nieustanne starania na rzecz poprawy sytuacji osób chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne pozostają najwyższym priorytetem dla Ministra Zdrowia

Głównym celem Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne jest zapewnienie opieki i poprawa standardu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne.

Celami szczegółowymi Programu są:

1. poprawa jakości życia osób chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne,

1. zaopatrzenie w leki niezbędne dla chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne,
2. wzmocnienie nadzoru nad stosowaniem produktów leczniczych u ww. grupy chorych oraz podniesienie wiedzy personelu medycznego zaangażowanego w sprawowanie specjalistycznej opieki nad tą grupą chorych.

Efekty:
Przez realizację programu chcemy:

1. Zwiększyć dostęp do skutecznych terapii: Program umożliwia pacjentom dotkniętym hemofilią i innymi skazami krwotocznymi dostęp do wysokiej jakości terapii, włączając w to nowoczesne metody leczenia, a także zmniejszenie uciążliwości związanych z odbiorem produktów leczniczych, celem prowadzenia profilaktyki i leczenia domowego;
2. Poprawić jakości życia pacjentów: Dzięki zapewnieniu skutecznych leków i odpowiedniej opieki medycznej, pacjenci mogą doświadczyć poprawy jakości swojego życia. Redukcja częstości i intensywności krwawień przyczynia się do zwiększenia zdolności funkcjonowania w codziennym życiu.
3. Zmniejszyć chorobowość przez opiekę w specjalistycznych ośrodkach: Program umożliwia skupienie wysoko wykwalifikowanych specjalistów medycznych oraz zasobów w specjalistycznych ośrodkach dedykowanych chorym na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Dzięki temu pacjenci mają dostęp do specjalistycznej wiedzy, kompleksowej opieki oraz innowacyjnych terapii, co przekłada się na zmniejszenie ryzyka powikłań zdrowotnych i poprawę wyników leczenia;

Edukacja i wsparcie: Wzmocnić nadzór nad stosowaniem produktów leczniczych u ww. grupy chorych oraz podniesienie wiedzy personelu medycznego zaangażowanego w sprawowanie specjalistycznej opieki nad tą grupą chorych.