Podczas wczorajszego posiedzenia senackiej Komisji Zdrowia, Zastępca Dyrektora Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia Łukasz Szmulski wysłuchał wniosków i postulatów strony społecznej.  Wyjaśnił także mechanizmy i zasady refundacji leków. Zgodnie z nimi inicjatywę w zakresie refundacji leku musi wykazać podmiot odpowiedzialny poprzez złożenie stosownego wniosku, a nie Minister Zdrowia.

Jeden wniosek dotyczy leku Replagal, agalzydaza alfa, koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji, 1 mg/ml, 1, fiol. 3,5 ml, EAN: 5909990999514 w ramach programu lekowego: „Leczenie choroby Fabry’ego”. Obecnie wniosek jest na etapie uzgodnień programu lekowego.  Jeden z wnioskodawców (na podstawie art. 31 ust. 12 ustawy o refundacji) zwrócił się z prośbą o wydanie wstępnej opinii na temat projektu programu lekowego „Leczenie choroby Fabry’ego z zastosowaniem agalzydazy beta”. Uwagi ekspertów klinicznych w zakresie treści przedstawionego ministrowi zdrowia projektu programu lekowego zostały już przekazane wnioskodawcy. Wnioskodawca złożył już wniosek dla leku Fabrazyme (Agalsidasum beta), który znajduje się obecnie w fazie oceny formalno-prawnej.
Zgodnie z obowiązującymi przepisami ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych,  objęcie leku refundacją wymaga złożenia przez Podmiot Odpowiedzialny (producenta, importera leku), odpowiedniego wniosku, który określony jest w art. 24 ust. 1 pkt. 1 ww. ustawy. Obecność produktu leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku, jak i (w przypadku nowych substancji lub nowych wskazań) dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany. Dopiero, dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej oraz uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 wyżej wymienionej  ustawy, minister zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu. 
Obecnie w chorobie Fabry’ego stosuje się głównie leczenie objawowe. Polega ono na walce z symptomami związanymi z jej przebiegiem. Zajmują się tym specjaliści z różnych dziedzin medycyny i to oni – w oparciu o najlepszą wiedzę medyczną i doświadczenie kliniczne – decydują o postępowaniu w każdym indywidualnym przypadku.