Proces przygotowywania i podejmowania decyzji refundacyjnych regulują zapisy ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 r., poz. 1844 z późn. zm.) Pozostaje on także pod ścisłym nadzorem odpowiednich organów państwa (m.in. CBA) pilnujących przestrzegania prawa oraz interesu publicznego. Realizując politykę zdrowotną państwa, minister zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EMB) oraz oceny technologii medycznych (HTA). Ma to zapewnić przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych.

Wszystkie decyzje refundacyjne opisywane przez red. Judytę Watołę zostały wydane zgodnie z obowiązującymi przepisami i w trosce o dobro pacjentów. Gdyby nie wydano pozytywnych decyzji w omawianych przypadkach, pacjentom groziła utrata dostępu do refundowanego leku i tym samym przerwanie leczenia. W trosce o zdrowie i bezpieczeństwo pacjentów Ministerstwo Zdrowia nie chciało do tego dopuścić. Decyzje były także korzystne z punktu widzenia finansów publicznych.

Refundacja leków na raka piersi

Przygotowywanie decyzji refundacyjnych dotyczących programu leczenia raka piersi, czyli m.in. refundacji leku herceptyna, rozpoczęło się w 2013 roku, doprowadziło do uruchomienia programu w 2016 roku oraz opublikowania obwieszczenia obowiązującego od 1 lipca 2018. Decyzje o zrównaniu i refundacji obu postaci leku zawierających substancję trastuzumab obowiązujące od 1 lipca 2018 r. są korzystne dla Skarbu Państwa, ponieważ przyniosły oszczędności dla płatnika publicznego.

Stało się to możliwe dzięki temu, że wygasła wyłączność rynkowa i Ministerstwo Zdrowia mogło wydać decyzję refundacyjną także dla producenta leku biorównoważnego. Zarejestrowanie przez Europejską Agencję Leków leku biorównoważnego nastąpiło w maju 2018 roku. Producent leku biorównoważnego złożył wniosek refundacyjny 25 maja, decyzje refundacyjne wydano 28 czerwca i dotyczyły one zarówno leku oryginalnego jak i biorównoważnego. Wniosek refundacyjny był procedowany w najszybszym możliwym tempie, w rezultacie zamiennik trafił na pierwszą listę refundacją, na której mógł się znaleźć (listy leków refundacyjnych ukazują się co 2 miesiące). 

Refundacja leków przeciwzakrzepowych

Decyzje refundacyjne dotyczące leków przeciwzakrzepowych były wydawane zgodnie z prawem, czyli zapisami ustawy o refundacji. Zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 2 ustawy o refundacji wnioskodawca może złożyć do ministra zdrowia wniosek o podwyższenie urzędowej ceny zbytu. Podwyższenie urzędowej ceny zbytu następuje w drodze zmiany wcześniej obowiązującej decyzji. 

Zgodnie z art. 13 ust. 1 ustawy o refundacji, minister zdrowia ustalając urzędową cenę zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, dla którego żaden odpowiednik nie jest refundowany w danym wskazaniu (co miało miejsce w przypadku leku Pradaxa), bierze pod uwagę następujące kryteria:
1) stanowisko Komisji Ekonomicznej,
2) rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, w szczególności wyników analizy stosunku kosztów do uzyskanych efektów zdrowotnych,    
3) konkurencyjność cenową.                            

Pod uwagę bierze się także równoważenie interesów świadczeniobiorców i przedsiębiorców, możliwości płatnicze NFZ oraz działalność naukowo-badawczą i inwestycyjną wnioskodawcy w zakresie związanym z ochroną zdrowia na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej oraz w innych państwach członkowskich Unii Europejskiej lub państwach członkowskich Europejskiego Porozumienia o Wolnym Handlu (EFTA).

Minister Zdrowia rozpatrując sprawę w oparciu o zebrane dokumenty i uwzględniając powyższe kwestie, podwyższył urzędowe ceny zbytu dla leku Pradaxa od 1 stycznia 2018 r. Przy podejmowaniu decyzji minister zdrowia brał pod uwagę także potrzebę zachowania dyscypliny finansów publicznych oraz konieczność zapewnienia ciągłości i bezpieczeństwa terapii dla pacjentów.

Podwyższenie urzędowej ceny zbytu dotyczyło 2 miesięcy, gdyż decyzja o objęciu refundacją była wydana do 28 lutego 2018 r. Okres wyłączności rynkowej dla leku Pradaxa upłynął w marcu 2018 r. Zgodnie z art. 13 ust. 2 ustawy o refundacji, w pierwszej decyzji administracyjnej wydanej po upływie okresu wyłączności rynkowej, od 1 marca urzędowa cena zbytu została obniżona do 75% ceny z poprzedniej decyzji administracyjnej o objęciu refundacją. 
Analogicznie wyglądała sytuacja leku Xarelto: podwyższenie urzędowej ceny zbytu dotyczyło 2 miesięcy (od 1 lipca 2018 r.), gdyż decyzja o objęciu refundacją została wydana do 31 sierpnia 2018 r. Okres wyłączności rynkowej dla leku Xarelto upłynął w październiku 2018 r. W związku z tym wnioskodawca złożył kolejny wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu na okres od 1 września 2018 r., zgodny z zapisem ustawy o obniżeniu ceny do 75% w porównaniu z poprzednią decyzją.

W żadnym z tych przypadków zmiany decyzji nie wiązały się ze zwiększeniem wydatków płatnika publicznego. 

Faktyczna cena leku może być inna niż cena oficjalna

Poza jawną ceną leku dostępną i widoczną na obwieszczeniu refundacyjnym, minister zdrowia, wydając decyzje refundacyjne, zawiera porozumienia dotyczące poufnych instrumentów dzielenia ryzyka (RSS), które zobowiązują firmę do dostarczania leków w niższej cenie, niż ta, która wynikałaby z parasoli cenowych w Europie. Elementami takich umów są także inne ustalenia, które wpływają na obniżkę efektywnych kosztów leczenia poprzez dodatkowe bonifikaty dla szpitali. Szczegóły tych ustaleń i porozumień są poufne i nie mogą być udostępniane publicznie. Dodatkowo, w przypadku niektórych leków  firmy farmaceutyczne godzą się jednocześnie na zmiany cenowe dwóch lub więcej refundowanych produktów, co dla płatnika publicznego daje możliwość obniżenia wydatków liczonych łącznie za portfolio produktów danego producenta. 

Poufne instrumenty dzielenia ryzyka w myśl zapisów art. 11 ust. 5 ustawy o refundacji  mogą dotyczyć:
1) uzależnienia wielkości przychodu wnioskodawcy od uzyskiwanych efektów zdrowotnych;
2) uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od zapewnienia przez wnioskodawcę dostaw po obniżonej ustalonej w negocjacjach cenie 
3) uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od wielkości sprzedaży 
4) uzależnienia wysokości urzędowej ceny zbytu od zwrotu części uzyskanej refundacji podmiotowi zobowiązanemu do finansowania świadczeń ze środków publicznych;
5) ustalenia innych warunków refundacji mających wpływ na zwiększenie dostępności do świadczeń gwarantowanych lub obniżenie kosztów tych świadczeń.

Ustawa o refundacji nakłada na ministra zdrowia obowiązek gospodarowania środkami pochodzącymi ze składek obywateli w sposób racjonalny tj. zapewniający wszystkim obywatelom mającym zróżnicowane potrzeby zdrowotne sprawiedliwy dostęp do skutecznych terapii. Na ministrze zdrowia ciąży obowiązek podejmowania decyzji w zakresie refundacji leków. Decyzje dotyczące refundacji leków stanowią dylematy moralne, związane z dokonywaniem wyboru, które terapie powinny być refundowane. Dlatego kwestie, czy warunki finansowe refundacji leków mogłyby być jeszcze korzystniejsze i czy zachowana jest dyscyplina finansów publicznych – są analizowane przy każdej decyzji dotyczącej refundacji leków.