17 kwietnia obchodzimy Światowy Dzień Chorych na Hemofilię. Jest to doskonała okazja, aby zwiększyć wiedzę pacjentów oraz społeczeństwa na temat tej choroby i sposobu jej leczenia.

Hemofilia to grupa uwarunkowanych genetycznie skaz krwotocznych. Dotyczy przede wszystkim niedoboru czynnika krzepnięcia VIII (hemofilia A) albo IX (hemofilia B). Może przybrać również postać choroby nabytej, jednak dzieje się to bardzo rzadko. Oprócz hemofilii występują też inne – pokrewne – skazy krwotoczne (np. choroba von Willebranda), polegające m.in. na braku innych czynników krzepnięcia we krwi.

Leczenie chorych na hemofilię polega na podawaniu im preparatów odpowiedniego czynnika krzepnięcia. Preparaty te są wytwarzane z ludzkiego osocza poddanego procesowi tzw. frakcjonowania lub za pomocą technik inżynierii genetycznej (tzw. czynniki krzepnięcia rekombinowanie).

W Polsce zaopatrzenie pacjentów w koncentraty czynników krzepnięcia, które są używane zarówno do tzw. leczenia domowego, jak i m.in. do zabiegów, odbywa się w ramach Narodowego programu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2012 – 2018. W 2014 r. na zakup koncentratów czynników krzepnięcia oraz desmopresyny w ramach programu przeznaczono 296 581 565 zł. Dzięki temu 2 359 pacjentów (w tym 442 dzieci) chorych na hemofilię miało zapewnione leczenie.

Z kolei w ramach programu lekowego Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B jest prowadzona m.in. profilaktyka pierwotna dla dzieci, która dotyczy hemofilii A i B.