Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych

W dniach 11-12 grudnia 2024 r. odbyło się 126 posiedzenie Rady Zarządzającej Europejskiej Agencji Leków (EMA) w Amsterdamie. Polskę reprezentował Prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, dr Grzegorz Cessak.

 Program prac na rok 2025

Rada Zarządzająca przyjęła program prac EMA na rok 2025, który określa m.in., w jaki sposób Agencja dostosuje się do szybko zmieniającego się środowiska produktów leczniczych i przygotuje się do  wdrożenia strategii Europejskiej Sieci Agencji Leków (EMANS) do 2028 roku. Kluczowe czynniki, które ją kształtują to m.in. stale rosnące portfolio produktów, nowe priorytety Komisji Europejskiej z coraz większym naciskiem na zarządzanie niedoborami leków, a także stosowanie rozporządzenia UE w sprawie oceny technologii medycznych (HTA) i wejście w życie nowego rozporządzenia 2024/568 w sprawie opłat i należności wnoszonych na rzecz Europejskiej Agencji Leków w styczniu 2025 r.

Zgodnie z przyjętym planem prac, w 2025 r. Agencja będzie nadal koncentrować się na przyspieszeniu i optymalizacji oceny kluczowych leków, poprawie zarówno ich przystępności, jak i dostępności, a także na pracach nad podejściem do przyszłościowych regulacji dotyczących leków w UE w ramach przygotowań do nowego prawodawstwa farmaceutycznego.

Przyjęcie dokumentu poprzedziła prezentacja Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, dr Grzegorza Cessaka, który jako Koordynator ds. Budżetu i Programu Pracy Europejskiej Agencji Leków tradycyjnie zaprezentował Radzie Zarządzającej EMA analizę wieloletniego programu pracy EMA wraz z rekomendacją do jego przyjęcia. Prezes  Cessak  w swoim wystąpieniu zaznaczył w 3 głównych obszarach kluczowe elementy programu wiążące go z zadaniami i kompetencjami EMA 1. obejmujące działania związane z aktywnościami regulacyjnymi na przestrzeni cyklu życia produktu leczniczego, 2. aktywności wynikające ze strategii EMANS, które nie dotyczą bezpośrednio produktów jak np. współpraca międzynarodowa i komunikacja oraz 3. działania w zakresie zdrowia publicznego ze szczególnym akcentem na rozwój innowacyjności i zapewnianie dotąd niezaspokojonych potrzeb terapeutycznych. Należy zauważyć, że przygotowano i przedstawiono Radzie Zarządzającej jeden dokument łączący informacje istotne dla obu dokumentów: ostatecznego dokumentu programowego na lata 2025–2027 i projektu dokumentu programowego na lata 2026–2028. Ostateczny dokument programowy na lata 2025-2027 został przyjęty i zostanie opublikowany na stronie internetowej EMA pod koniec stycznia 2025 roku. Rada przyjęła również wstępny dokument programowy na lata 2026-2028.

Przyjęcie budżetu i przygotowania do nowego rozporządzenia w sprawie opłat

Rada przyjęła budżet Agencji na 2025 r., który wzrósł o prawie 24% w porównaniu z 2024 r., do łącznej kwoty ponad 600 mln euro. Przyczyną tego są m.in. nowe rozporządzenie w sprawie opłat, które wchodzi w życie 1 stycznia 2025 r. oraz rosnąca ilość procesów regulacyjnych prowadzonych przez europejską sieć regulacyjną w zakresie leków.

Rada doszła również do konkluzji, że procesy realizowane w ramach EMA są na poziomie umożliwiającym odpowiednie wprowadzenie w życie tej nowej regulacji. Rada wobec nadchodzącego nowego rozporządzenia przyjęła zmiany w roboczych mechanizmach współpracy między EMA a państwami członkowskimi. Wkrótce zostaną one opublikowane na stronie internetowej EMA. Poinformowano także, że dostępna jest już nowa strona internetowa dla interesariuszy z  informacjami związanymi z rozporządzeniem.

Polityka niezależności EMA

Rada przyjęła zmienioną politykę EMA dotyczącą postępowania w przypadku sprzecznych interesów członków komitetów naukowych i ekspertów („Polityka 0044”). Po zatwierdzeniu projektu zmienionej polityki przez Radę w październiku 2024 r., w dniach od 10 października do 10 listopada 2024 r. przeprowadzono konsultacje publiczne w sprawie projektu zmienionej polityki. Po dokonaniu przeglądu i należytym uwzględnieniu otrzymanych uwag nie zaproponowano żadnych większych zmian w zasadach polityki. Wprowadzono wyjaśnienia, w szczególności w odniesieniu do niektórych definicji. Ostateczna wersja polityki, jak również ogólny przegląd uwag otrzymanych w trakcie konsultacji oraz sposób, w jaki EMA odniosła się do zgłoszonych uwag, zostaną opublikowane na stronie internetowej EMA w styczniu 2025 roku.

Polityka EMA dotycząca postępowania w przypadku sprzecznych interesów członków zarządu („Polityka 0058”) została również zmieniona w celu dostosowania, w razie potrzeby, do Polityki 0044, w tym zasad postępowania w przypadku  członków Rady Zarządzającej współpracujących lub będących członkami organizacji badawczych. Nowe zasady zaczną obowiązywać w maju 2025 r.

Aktualizacja dotycząca niedoborów produktów leczniczych

Rok 2024 zaznaczył się wytężoną pracą europejskiej sieci regulacyjnej leków nad przeciwdziałaniem i ograniczeniem już istniejących braków i niedoborów produktów leczniczych.  W tym aspekcie Rada wysłuchała informacji o Europejskiej Platformie Monitorowania Niedoborów (ESMP), która została uruchomiona z podstawowym zestawem funkcji. Ta platforma cyfrowa jest ważnym elementem rozszerzonego mandatu Agencji, umożliwiającym szybką i skuteczną wymianę informacji między organami regulacyjnymi a firmami farmaceutycznymi na temat niedoborów leków. Jest to również kamień milowy w wysiłkach na rzecz rozwiązania problemu niedoborów leków i zapewnienia, że leki są dostępne dla pacjentów, kiedy i gdzie ich najbardziej potrzebują.

Rada przyjęła także zaktualizowaną wersję unijnego wykazu leków o krytycznym znaczeniu, który został po raz pierwszy opublikowany w grudniu 2023 roku. Najnowsza wersja zawiera 270 substancji czynnych leków stosowanych u ludzi. Jest to kluczowe narzędzie wspierające wysiłki UE na rzecz zapobiegania niedoborom i zabezpieczenia dostaw leków, których niedobór mógłby spowodować znaczne szkody dla pacjentów i stanowić wyzwanie dla systemów opieki zdrowotnej. Lista, która będzie corocznie aktualizowana, zostanie wkrótce opublikowana na stronie internetowej EMA wraz ze zmienionym dokumentem zawierającym pytania i odpowiedzi.

Rada podziękowała grupie zadaniowej HMA/EMA ds. dostępności leków (TF-AAM) kończącej swój mandat za pionierską pracę, która stworzyła podstawy współpracy UE w zakresie niedoborów leków. Grupa została utworzona dobrowolnie przez państwa członkowskie i EMA w 2016 r., w czasie, gdy Agencja nie miała formalnego obowiązku prowadzenia działań w zakresie niedoborów leków. Kompetencje TF-AAM zostaną przekazane wykonawczej grupie sterującej ds. braków i bezpieczeństwa produktów leczniczych (MSSG) oraz grupie roboczej ds. braków leków w pojedynczym punkcie kontaktowym (SPOC).

Wdrożenie nowego rozporządzenia w sprawie oceny technologii medycznych

Rada wysłuchała aktualnych informacji od Komisji Europejskiej i EMA na temat zbliżającego się wdrożenia unijnego rozporządzenia w sprawie oceny technologii medycznych (HTA), które ma wejść w życie 12 stycznia 2025 roku.

EMA przedstawiła najważniejsze działania wdrożeniowe obejmujące wspólny obszar procesów regulacyjnych i oceny technologii medycznych. Rada zapoznała się z pierwszymi doświadczeniami Agencji w zakresie nowego równoległego powiadamiania przez firmy, które zamierzają złożyć wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do oceny regulacyjnej przez EMA oraz do wspólnej oceny klinicznej przez organy EU-HTA na mocy nowego rozporządzenia HTA. Współpraca  dla tej części wspólnej objęta jest nowymi ramami prawnymi dotyczącymi wymiany informacji poufnych z nową strukturą HTA.

Publikacja danych klinicznych

Rada zatwierdziła drugi etap wznowienia publikacji danych klinicznych przez EMA. Dane kliniczne stanowiące podstawę wstępnych wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, rozszerzenia wskazań terapeutycznych i rozszerzenia linii będą publikowane na stronie internetowej Agencji poświęconej danym klinicznym, począwszy od opinii przyjętych przez Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) EMA od maja 2025 roku.

O dane kliniczne dotyczące leków, które zostały zatwierdzone w okresie zawieszenia polityki EMA, można zwrócić się do EMA za pośrednictwem standardowego formularza internetowego. Wnioski o te pakiety danych klinicznych zostaną następnie przetworzone przez EMA i opublikowane na jej stronie internetowej z danymi klinicznymi.

Pierwszy etap ponownego uruchomienia rozpoczął się we wrześniu 2023 r. od leków innych niż COVID z nową substancją czynną (tylko wstępne wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu).

Badania kliniczne w UE

Rada została poinformowana o aktualizacjach z zakresu ACT EU, inicjatywy prowadzonej wspólnie przez państwa członkowskie, Komisję Europejską i EMA w celu wzmocnienia badań klinicznych w UE. Od stycznia 2022 r. w systemie informacji o badaniach klinicznych (CTIS) złożono dziesięć tysięcy wniosków o pozwolenie na badania kliniczne. Rada doceniła wysiłki mające na celu zachęcenie do przejścia wszystkich trwających badań klinicznych do CTIS do 30 stycznia 2025 roku. Oznacza to koniec trzyletniego okresu przejściowego, który rozpoczął się wraz z wejściem w życie rozporządzenia w sprawie badań klinicznych (CTR). Priorytetem na przyszłość jest dalsze wzmacnianie środowiska badań klinicznych. Informacje zwrotne od zainteresowanych stron zostaną odzwierciedlone w zbliżającej się rewizji planu prac na rzecz przyspieszenia badań klinicznych w UE (ACT EU).

Więcej informacji dostępnych na stronie internetowej: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-management-board-highlights-december-2024-meeting