Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych

Dane z ostatniego badania wykazały, że Alofisel, lek stosowany w leczeniu złożonych przetok odbytu (przetoka to wąski kanał, który łączy światło odbytu i znajdującą się w jego okolicy powierzchnię skóry) u dorosłych z chorobą Leśniowskiego-Crohna, nie działa wystarczająco dobrze. Ponieważ korzyści nie są już uważane za przewyższające ryzyko, firma wprowadzająca Alofisel na rynek podjęła decyzję o wycofaniu leku z rynku Unii Europejskiej (UE).

Kiedy Alofisel został po raz pierwszy dopuszczony do obrotu w 2018 r., jego korzyści uznano za nieznaczne, a firma została poproszona o dostarczenie ostatecznych wyników innego, większego badania (ADMIRE-CD II). Badanie to, które zostało ocenione przez CAT ( Komitet EMA ds. Terapii Zaawansowanych), nie wykazało, że Alofisel jest bardziej skuteczny niż placebo (leczenie pozorowane) w leczeniu złożonych przetok odbytu u dorosłych z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Profil bezpieczeństwa leku Alofisel w badaniu ADMIRE-CD II był zgodny z wcześniejszymi badaniami; CAT zauważył, że istnieje ryzyko związane z lekiem, jednak w najnowszym badaniu nie zidentyfikowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa. Firma przedstawiła również dane z innych badań wspomagających.

Dostępne dane uznano za niewystarczające do potwierdzenia korzyści ze stosowania leku Alofisel. Ponieważ firma uznała, że nie ma możliwości dostarczenia dodatkowych danych na temat skuteczności leku, postanowiła wycofać Alofisel z rynku UE.

Informacje dla pacjentów

• Dane z ostatniego badania wykazały, że lek Alofisel nie jest lepszy niż placebo  w leczeniu złożonych przetok odbytu u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna (stan zapalny jelit). Przetoka to wąski kanał, który łączy światło odbytu i znajdującą się w jego okolicy powierzchnię skóry.

• W badaniu nie zgłoszono nowych zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa stosowania leku Alofisel.

• Firma wprowadzająca Alofisel na rynek nie była w stanie dostarczyć dodatkowych danych na temat skuteczności Alofiselu, zgodnie z oczekiwaniami EMA, i dlatego zdecydowała się wycofać lek z rynku UE.

• Nie należy leczyć nowych pacjentów produktem Alofisel po 13 grudnia 2024 r. Jeśli pacjent ma otrzymać lek Alofisel, powinien porozmawiać ze swoim lekarzem na temat wycofania leku z obrotu i tego, co to oznacza dla pacjenta i jego leczenia.

Informacje dla pracowników służby zdrowia

• Niedawne badanie ADMIRE-CD II, badanie randomizowane, kontrolowane placebo, w którym oceniano pojedyncze podanie Alofiselu w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u 568 pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna, nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim była remisja po 24 tygodniach (48,76% w ramieniu Alofiselu vs 46,32% w ramieniu placebo, różnica w leczeniu 2,37%, p=0,571) ani żadnego z drugorzędowych punktów końcowych.

• Profil bezpieczeństwa leku Alofisel w badaniu ADMIRE CD-II był zgodny z wcześniejszymi badaniami i nie zidentyfikowano żadnych nowych, pojawiających się sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.

• Dostępne dane wskazują, że nie wykazano już korzyści klinicznych ze stosowania produktu Alofisel, a zatem nie przewyższają one ryzyka związanego z jego stosowaniem.

• W związku z tym firma wprowadzająca Alofisel na rynek podjęła decyzję o wycofaniu leku z rynku UE. W piśmie do Agencji firma stwierdziła, że nie jest w stanie dostarczyć dodatkowych danych na temat skuteczności Alofisel, zgodnie z oczekiwaniami EMA.

• Żaden nowy pacjent nie powinien być leczony produktem Alofisel po 13 grudnia 2024 r.

Bezpośredni komunikat dla pracowników służby zdrowia (DHPC) zostanie wkrótce wysłany do pracowników służby zdrowia przepisujących, wydających lub podających lek. DHPC zostanie również opublikowany na specjalnej stronie internetowej EMA.

Więcej informacji o leku

Alofisel jest lekiem stosowanym w leczeniu złożonych przetok odbytu u osób dorosłych z chorobą Leśniowskiego-Crohna (stan zapalny jelit), u których konwencjonalne lub biologiczne leki nie przyniosły wystarczających rezultatów. Przetoki to nieprawidłowy wąski kanał, który łączy światło odbytu i znajdującą się w jego okolicy powierzchnię skóry. Złożone przetoki to przetoki z kilkoma nieprawidłowymi kanałami które sięgają w głąb ciała, lub w których występują inne komplikacje, takie jak stan zapalny i gromadzenie się ropy.

Alofisel zawiera substancję czynną darwadstrocel, która składa się z mezenchymalnych komórek macierzystych pobranych z tkanki tłuszczowej dorosłych dawców. Jest to rodzaj zaawansowanego leku terapeutycznego zwanego "produktem terapii komórkami macierzystymi".

Więcej informacji o procedurze

Dane z badania ADMIRE-CD II zostały ocenione w kontekście wniosku o zmianę typu II w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu leku Alofisel, złożonego w celu spełnienia obowiązku dostarczenia ostatecznych wyników badania do połowy 2024 roku. Ocena została przeprowadzona przez Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) EMA, odpowiedzialny za kwestie dotyczące produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) stosowanych u ludzi.

Wniosek został wycofany po tym, jak CAT ocenił informacje dostarczone przez firmę i przygotował pytania do firmy. Po tym, jak Komitet ocenił odpowiedzi firmy na pytania, nadal istniały pewne nierozwiązane kwestie. Ponieważ firma uznała, że nie jest w stanie dostarczyć dodatkowych danych na temat skuteczności leku Alofisel zgodnie z oczekiwaniami EMA, wycofała swój wniosek o zmianę typu II. Następnie firma poinformowała Komisję Europejską o zamiarze wycofania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Alofisel w UE.

Po wydaniu przez Komisję Europejską ostatecznej decyzji w sprawie cofnięcia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu lek Alofisel nie będzie już dopuszczony do obrotu w UE.

Więcej informacji dostępnych na stronie internetowej: https://www.ema.europa.eu/en/news/alofisel-withdrawn-eu-market