Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych

W dniach 12-13 listopada 2024 r. Prezes URPLWMiPB dr Grzegorz Cessak wziął udział w Szczycie Międzynarodowej Koalicji Regulatorów ds. Produktów Leczniczych (International Coalition of Medicines Regulatory Authorities – ICMRA).

ICMRA to strategiczna organizacja powołana do w celu wspierania organów regulacyjnych w zakresie rozwiązywania istniejących oraz radzenia sobie i zapobiegania pojawiającym się nowym wyzwaniom związanym z bezpieczeństwem zdrowia publicznego w kontekście produktów leczniczych i wyrobów medycznych. ICMRA w sposób: strategiczny, ciągły, przejrzysty i instytucjonalny ukierunkowuje obszary i działania wspólne dla wielu misji organów regulacyjnych na całym świecie. Koalicja zapewnia możliwości lepszej komunikacji, dzielenia się informacjami, reagowania na sytuacje kryzysowe oraz rozwiązywania problemów z zakresu nauki regulacyjnej. ICMRA zajmuje się również inicjowaniem zmian wytycznych i rekomendacji dla rejestracji produktów leczniczych, w tym współpracy nad tworzeniem rekomendacji dot. składu szczepionek adaptowanych przeciw COVID-19. Podczas spotkań oraz szczytów ICMRA najczęściej poruszane tematy to: antybiotykoodporność, komunikacja, braki leków, innowacyjność, monitorowanie bezpieczeństwa stosowania leków, poleganie  i uznawanie wyników działań regulacyjnych (reliance i recognition), big data, raportowanie działań niepożądanych, budowanie zaufania społeczeństwa wobec szczepień, 3Rs ograniczenie użycia zwierząt wykorzystywanych do celów naukowych, integralność łańcuch dostaw oraz odpowiedź na pojawiające się zagrożenia zdrowia publicznego.

Członkami ICMRA są najważniejsze urzędy odpowiedzialne za rejestrację i nadzór nad bezpieczeństwem produktów leczniczych z całego świata (obecnie 38) m. in.: ze Stanów Zjednoczonych Ameryki, Kanady, Australii, Brazylii, Chin, Francji, Niemiec, Meksyku, Indii, Włoch, Japonii, Republiki Korei, , Nowej Zelandii, Holandii, Nigerii, Singapuru, Szwajcarii, Wielkiej Brytanii, Argentyny, Austrii, Tajwanu, Kolumbii, Arabii Saudyjskiej, Ukrainy, Portugalii, Hiszpanii oraz instytucji takich jak Komisja Europejska, Europejska Agencja Leków (EMA) i Światowa Organizacja Zdrowia (WHO). Polska została przyjęta w poczet państw członkowskich po kilku latach starań i za akceptację wszystkich ówczesnych członków tej organizacji.

W trakcie minionego szczytu przedstawiono spectrum działań jakie koalicjanci z różnych rejonów świata podjęli w związku z pandemią COVID-19 oraz jak te doświadczenia wykorzystywane są obecnie w bieżącej pracy oraz w jakim zakresie stały się elementem mechanizmu przygotowań na przyszłe nagłe zagrożenia zdrowia publicznego. Katalog doświadczeń wypełniały analizy doświadczeń instytucjonalnych: Światowej Organizacji Zdrowia PAHO/WHO, Europejskiej Agencji Leków (EMA),  Międzynarodowej Koalicji Organów Regulacji Leków (ICMRA).

Wskazano na konieczność opracowania zharmonizowanych wytycznych, w szczególności opracowania wytycznych ICH, aby być lepiej przygotowanym na rodzaje wyzwań z jakimi mieliśmy do czynienia w trakcie COVID-19. Dyskusja dotyczyła również sposobu, w jaki doświadczenia związane z pandemią wpłynęły na trwające prace nad wytycznymi GCP, takimi jak włączenie zdecentralizowanych badań klinicznych i cyfryzacji i integracja Real World Data w decyzjach regulacyjnych i nadzorze nad bezpieczeństwem farmakoterapii.

W kwestii zakłóceń łańcucha dostaw podczas sytuacji kryzysowych związanych ze zdrowiem publicznym, przedstawiono szczegóły funkcjonowania i ostatnie rezultaty projektu ICMRA PQKM (Pharmaceutical Quality Knowledge Management), którego celem jest wypracowanie mechanizmów zmniejszających takie zakłócenia, zapewniając stałą dostępność podstawowych środków medycznych w czasach kryzysu.

W kolejnym bloku tematycznym przeanalizowano kwestie stale rosnącego zjawiska oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe (antybiotykoodporności – AMR).

ICMRA od momentu powstania jest mocno zaangażowana w walkę z opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe. Przykłady osiągnięć ICMRA obejmują wspólne oświadczenie międzynarodowych organów regulacyjnych w sprawie zwalczania oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe (2019 r.), coroczne wsparcie Światowych Tygodni Świadomości Oporności na Środki Przeciwdrobnoustrojowe (od 2020 r.), np. poprzez kampanie uświadamiające, które obejmowały wielojęzyczne karty informacyjne przeznaczone dla ogółu społeczeństwa oraz kluczowe komunikaty dla społeczeństwa, a także raport na temat najlepszych praktyk (2022 r.).

Sesja, której współprzewodniczyli EMA i Health Canada, miała na celu dalsze wspieranie współpracy między partnerami regulacyjnymi, wzmocnienie zaangażowania ICMRA w intensyfikację walki z opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe i bada, w jaki sposób wykorzystać zwiększoną dynamikę polityczną, aby naprawdę coś zmienić.

Celem sesji na szczycie było sprawdzenie, w jaki sposób ICMRA może przewodzić organom regulacyjnym leków w walce z opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe, na przykład poprzez:

1. Ułatwianie globalnej konwergencji, np. poprzez umożliwienie tworzenia wspólnych planów rozwoju CT i spójnego podejścia do doradztwa naukowego.
2. Zwiększanie równego i zrównoważonego dostępu do środków przeciwdrobnoustrojowych i produktów diagnostycznych na całym świecie poprzez współpracę regulacyjną.

Podczas posiedzenia omówiono także Deklarację Polityczną Zgromadzenia Ogólnego ONZ w sprawie oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe i jej implikacje dla organów regulacyjnych, a także dokonano przeglądu aktualnego stanu badań i rozwoju nowych środków przeciwdrobnoustrojowych oraz alternatywnych lub pojawiających się terapii, na które powinniśmy zwrócić uwagę w kontekście szerzącego się problemu AMR.

Przytoczono także dane statystyczne w tym te opublikowane w czasopiśmie The Lancet, które wskazują, że AMR jest bezpośrednio odpowiedzialna za około 1,1-4,7 miliona zgonów na całym świecie w 2021 roku, co nie różni się znacząco od szacunków z 2019 roku, wynoszących 1,27-4,95 miliona zgonów. Potwierdza to, że AMR jest istotną przyczyną śmierci, która, ponadto, w nieproporcjonalny sposób dotyka kraje o niskich i średnich dochodach.

Wpływ ekonomiczny AMR jest również poważny – według niedawnego badania organizacji Quadripartite szacuje się, że bez radykalnych działań w walce z AMR przewidywana długość życia może zmniejszyć się nawet o 1,8 roku w ciągu następnej dekady. Natomiast wydatki na leczenie związane z AMR mają osiągnąć zawrotną kwotę 412 miliardów dolarów rocznie, a straty w produktywności około 443 miliardów dolarów. Badanie Banku Światowego z 2017 roku przewidywało także, że produkcja zwierzęca może spaść o nawet 11% do 2050 roku z powodu AMR.

Patrząc w przyszłość, ostatnie badanie w The Lancet szacuje, że jeżeli nie zostaną podjęte radykalne środki, to od 2025 do 2050 roku można spodziewać się 39,1 miliona zgonów przypisywanych AMR. Dla kontrastu natomiast podkreślono, że tylko 10% z 178 krajów, które opracowały krajowe plany działań, faktycznie przydzieliło fundusze na ich realizację. Oznacza to, że niewystarczające finansowanie na poziomie krajowym jest głównym czynnikiem ograniczającym skuteczną walkę z AMR.

Kolejnym istotnym tematem, który poruszyli koalicjanci, była kwestia rozwijania strategii regulacyjnych w celu poprawy dostępu pacjentów do podstawowych leków. Pomimo, iż wiele produktów leczniczych uzyskuje zgodę na dopuszczenie do obrotu, często producenci nie decydują się na wprowadzenie tych produktów na rynek, dlatego też kluczowa jest dyskusja o środkach przyjętych przez organy regulacyjne w celu zwiększenia dostępności leków na rynkach krajowych oraz wymiana doświadczeń w tym zakresie.

Zwrócono uwagę na kwestię równowagi między korzyściami płynącymi z szybkiego dostępu do leków a zapewnieniem bezpieczeństwa, zapewnienie dostępności leków w regionach oraz przystępność cenową leków dla pacjentów, którzy ich potrzebują. Omawiając te ważne i różnorodne tematy, celem sesji było przyjrzenie się, w jaki sposób międzynarodowe organy regulacyjne mogą współpracować, oprócz mechanizmów i przepisów, które już istnieją w każdym kraju, aby zapewnić pacjentom dostęp do potrzebnych im leków.

Przyjęto też zalecenia w tym zakresie:

1. Regulatorzy mają nadal kontynuować zbieranie informacji wyjaśniających niski poziom komercjalizacji leków priorytetowych.
2. Trzeba dążyć do ulepszenia i harmonizacji ram regulacyjnych, aby umożliwić szybszy dostęp i rejestrację niezbędnych leków.
3. Należy promować globalną współpracę i harmonizacji między agencjami regulacyjnymi.
4. Niezbędne jest prowadzenie analiz w kwestii przyczyn i możliwych rozwiązań problemu wysokich kosztów rozwoju leków.

Następny Szczyt ICMRA odbędzie się za rok. Gospodarzem będzie Europejska Agencja Leków, która tym samym będzie kończyć swoją przewodnictwo w ICMRA.